2025年4月12日，结构性心脏病临床研究方法学专场 (Clinical Study Methodology for Structural Heart Diseases) 在北京国际会议中心隆重举行。本次专场汇聚来自国内顶尖机构的权威专家学者，聚焦"临床研究设计"与"临床研究方法与数据管理"两大核心议题，深入探讨结构性心脏病临床研究的统计学设计、高质量实施、数据管理与分析策略，围绕前沿热点开展交流讨论，推动学科创新发展，共话结构性心脏病临床研究新篇章。
上半场的议程聚焦于“临床研究设计”。由国家心血管病中心医学统计部主任李卫教授，中国医学科学院阜外医院郑昕教授，上海交通大学医学院附属瑞金医院心血管外科朱云鹏教授共同主持。
北京天坛医院神经外科研究所流行病学研究室副主任王安心教授介绍“优效非劣效研究设计的统计学考虑。王安心教授以经典研究案例为载体，通过优效性设计研究CHANCE-2和SYMPLICITY HTN-3、非劣效性设计研究ORIGINAL，系统地阐述了优效性与非劣效性研究设计在方法学上的本质区别及其各自的临床应用场景。结合转换案例——RAISE研究，详细回答了“非劣效性研究能否得出优效结论？”，并着重强调在非劣效试验方案中预先定义非劣效性检验向优效性检验转换的方法，并介绍转换的关键条件与具体实施路径，为临床研究设计提供了重要方法学指导。
北京儿童医院临床流行病与循证医学中心副主任彭亚光教授介绍“单臂试验设计及统计学考虑”。彭亚光教授系统阐述了单臂试验的设计要点与应用价值。以诺西那生钠注射液上市关键试验为典型案例，重点解析了：1）单组目标值的科学设定方法；2）性能目标的构建策略；3）适用场景的精准把握。特别针对样本量有限、缺乏可比对照药物以及突破性治疗药物等特殊情形，提供了创新性的临床研究方法学解决方案，为罕见病和重大疾病创新药物的临床评价开辟了新路径。
中国医学科学院阜外医院，国家心血管疾病临床医学研究中心路甲鹏研究员介绍“真实世界研究设计的统计学考虑”。路甲鹏研究员的演讲以他汀类药物与癌症死亡风险的真实世界研究为切入点，系统介绍了一项创新性研究方法——"目标试验模拟"框架。通过假想一个解决研究问题的目标临床试验，参照目标试验进行观察性研究的关键因素设计，采用合理的因果推断方法，尽可能达到RCT的效果。通过RCT-DUPLICATE研究的实证分析，路教授生动展示了基于目标试验模拟框架的高质量真实世界研究（RWS）能够获得与传统随机对照试验（RCT）高度一致的研究结论，为真实世界证据的临床应用提供了新的方法学思路。
上半场讨论
在讨论环节中，与会专家就临床研究中的关键方法学问题展开了深入交流。中国医学科学院阜外医院王闯世博士针对软终点是否建议纳入主要终点提出了疑问。朱云鹏教授基于其丰富的临床实践和研究成果回应：虽然软终点（如生活质量评分）的循证等级通常低于硬终点（如死亡率），但其在反映患者生存质量改善方面具有独特价值，这与现代医学"以患者为中心"的理念高度契合；目前也有业内专家建议可在主要评价指标中纳入软终点。针对李卫教授提出的"临床均势"疑问，朱云鹏教授强调：在确保遵循现行指南规范的前提下，研究者应当辩证看待临床均势问题，既要维护研究伦理，又要兼顾临床实践的现实需求。
下半场则直击研究者普遍面临的"数据焦虑"问题。由国家心血管病中心医学统计部副主任王杨教授，中国医学科学院阜外医院严小芳老师，中国医学科学院阜外医院副研究员王闯世博士共同主持。
中国医学科学院阜外医院副研究员王闯世博士介绍“Win Ratio在结构性心脏病器械临床研究中的应用”。王闯世博士在结构性心脏病临床研究方法学专题报告中，通过系统分析TRILUMINATE Pivotal研究、PARTNER系列研究和TEER相关系列研究的数据，剖析了win-ratio方法在结构性心脏病临床研究中的应用现状与发展前景。与传统终点分析方法相比，win-ratio的层级评估机制更符合临床决策逻辑，能够优先评价关键结局（如死亡＞卒中）并容许不同类型的终点组分，克服了传统方法中各组分终点“重要性相同”且仅关注首次事件的局限性。然而，该方法也存在若干重要局限：时间维度信息的缺失可能影响统计把握度；样本量计算更复杂；临床终点的优先级设定存在主观性差异；此外，对"平局"的忽视可能高估干预效果。
国家心血管病中心医学统计部IT负责人李小萌老师介绍“临床研究数据管理流程和核查要点”。李小萌老师系统阐述了临床研究数据管理的关键环节与质量管控要点。报告从以下三个维度展开：首先，详细解读了数据管理全流程的核心节点，包括研究方案审核、病例报告表（CRF）设计规范、数据管理计划（DMP）制定等关键内容；其次，重点强调了数据清理与质疑管理过程中的质量控制措施，确保数据真实性与完整性；最后，深入解析了数据库锁定的标准操作规程（SOP）及相关法规要求。整场报告突出体现了"质量源于规范"的管理理念，为临床研究数据管理工作提供了系统性的实践指导。
中国医学科学院阜外医院严小芳老师介绍“药物与医疗器械临床研究管理实施要点”。严小芳老师系统阐述了临床研究管理的核心要素，重点从以下三个方面展开：首先，全面梳理了药物与医疗器械临床研究的法规框架及质量管理体系，强调ICH-GCP和中国NMPA等规范的关键作用；其次，详细解析了临床研究的关键操作流程，包括团队组建、研究设计、分中心管理等重要环节；最后，特别强调了提升研究质量的五大支柱：1）组建多学科专业团队并强化协作；2）基于科学性和可行性优化研究设计；3）制定标准化的临床操作流程；4）建立分中心评估与培训体系；5）完善激励机制与成果共享平台。整场报告突出了"质量源于设计"的理念，为开展高质量临床研究提供了系统性的方法学指导。
下半场讨论
在讨论环节中，与会专家就随机对照研究的数据分析原则展开了深入探讨。严小芳老师提出了一个方法学难题：当一些器械或手术相关临床试验中，有时候可能需在手术过程中才能最终确定患者是否符合试验入选标准，但随机在术前已完成，这种情况该如何处理？此类病例是否还应纳入意向性治疗分析集（ITT）？针对这一专业问题，王杨教授回应指出，ITT分析集的纳入标准应当基于研究方案预设的科学目的进行判断。他强调，保持ITT分析的原则性对于维护随机化试验的效度至关重要，但同时也需要考虑临床实践中的实际情况，在科学严谨性和临床可行性之间寻求平衡。
国家心血管病中心医学统计部IT负责人李小萌老师介绍“临床研究数据管理流程和核查要点”
李小萌老师系统阐述了临床研究数据管理的关键环节与质量管控要点。报告从以下三个维度展开：首先，详细解读了数据管理全流程的核心节点，包括研究方案审核、病例报告表（CRF）设计规范、数据管理计划（DMP）制定等关键内容；其次，重点强调了数据清理与质疑管理过程中的质量控制措施，确保数据真实性与完整性；最后，深入解析了数据库锁定的标准操作规程（SOP）及相关法规要求。整场报告突出体现了"质量源于规范"的管理理念，为临床研究数据管理工作提供了系统性的实践指导。
中国医学科学院阜外医院严小芳老师介绍“药物与医疗器械临床研究管理实施要点”
严小芳老师系统阐述了临床研究管理的核心要素，重点从以下三个方面展开：首先，全面梳理了药物与医疗器械临床研究的法规框架及质量管理体系，强调ICH-GCP和中国NMPA等规范的关键作用；其次，详细解析了临床研究的关键操作流程，包括团队组建、研究设计、分中心管理等重要环节；最后，特别强调了提升研究质量的五大支柱：1）组建多学科专业团队并强化协作；2）基于科学性和可行性优化研究设计；3）制定标准化的临床操作流程；4）建立分中心评估与培训体系；5）完善激励机制与成果共享平台。整场报告突出了"质量源于设计"的理念，为开展高质量临床研究提供了系统性的方法学指导。
下半场讨论
在讨论环节中，与会专家就随机对照研究的数据分析原则展开了深入探讨。严小芳老师提出了一个方法学难题：当一些器械或手术相关临床试验中，有时候可能需在手术过程中才能最终确定患者是否符合试验入选标准，但随机在术前已完成，这种情况该如何处理？此类病例是否还应纳入意向性治疗分析集（ITT）？针对这一专业问题，王杨教授回应指出，ITT分析集的纳入标准应当基于研究方案预设的科学目的进行判断。他强调，保持ITT分析的原则性对于维护随机化试验的效度至关重要，但同时也需要考虑临床实践中的实际情况，在科学严谨性和临床可行性之间寻求平衡。
本次临床研究方法学专场构建了从研究设计到数据管理的全流程闭环指导体系，以真实世界研究理念为核心导向，创新性地将国际前沿方法论与本土化医疗器械临床应用场景深度融合，通过典型案例的深度剖析，系统展示了创新研究范式在实践中的应用价值。讨论环节更是针对临床研究中的关键问题展开了多层次、多维度的专业探讨，有效促进了学术观点的碰撞与科研协作的达成，为结构性心脏病临床研究领域的创新发展注入了新动能。